Генетики из США, Китая и Южной Кореи впервые смогли успешно отредактировать геном человеческого эмбриона на ранней стадии развития, что позволило исправить мутацию, которая приводила к неизлечимому заболеванию сердца.

В статье по этому поводу в журнале Nature отмечается, что генетики исправили мутацию в гене MYBPC3 на 11-й хромосоме - именно на нее приходится 40% случаев наследственной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ). Это только одно из 10 тыс. наследственных заболеваний, вызываемых «поломкой» в одном гене.

Заболевание встречается у 1 из 500 человек и является неизлечимым.

Проявляется подобное заболевание только у взрослых, оно может вызвать остановку сердца у внешне здоровых людей, передает ТАСС.

Работой занималась группа Шухрата Миталипова из Орегонского университета здравоохранения, которая получила генетический материал 12 здоровых женщин и одного мужчины с мутацией гена MYBPC3. Шанс унаследовать здоровую копию гена для эмбриона составляет 50%.

В итоге благодаря системе редактирования генома CRISPR-Cas9 ученые смогли получить 42 здоровых эмбриона из 58 (72,4%).

Митилапов подчеркнул, что пока результат не 100-процентный, однако возможность улучшить результат есть - эффективность может приблизиться к 90-100%.

Редактирование ДНК с помощью CRISPR-Cas9 в сочетании с экстракорпоральным оплодотворением и предимплантационной генетической диагностикой, считают исследователи,

в теории могут помочь справиться и с другими генетическими болезнями,

но технологию перед переходом к клиническим испытаниям нужно «оптимизировать».

«В относительно недалеком будущем будет проведено редактирование и ЭКО, в результате которого родятся детишки», - отметил профессор Сколтеха и Университета Ратгерса (США), заведующий лабораториями Института молекулярной генетики и Института биологии гена РАН Константин Северинов, добавив, что для многих такие процедуры - единственная возможность иметь здоровых детей. .

Подробнее читайте на vz.ru ...