фото показано с : znak.com

Несколько детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) - редким орфанным заболеванием - не могут получить укол препарата Золгенсма , потому что им не разрешает это сделать консилиум врачей, выбранных фондом Круг добра

Несколько детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) - редким орфанным заболеванием - не могут получить укол препарата Золгенсма , потому что им не разрешает это сделать консилиум врачей, выбранных фондом Круг добра . Фонд был создан год назад для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями и действительно успел помочь тысяче пациентов. Но работа фонда постоянно подвергается критике со стороны других благотворительных организаций, которые ведут частные сборы на лекарства: Круг добра обвиняют в закрытости и предвзятости. Znak.com задал вопросы о работе фонда председателю правления фонда Круг добра , протоиерею Александру Ткаченко. Публикуем его ответы полностью. - Фонд Круг добра получил эксклюзивное право на закупку препарата Золгенсма для детей со СМА. Представители других фондов сообщают, что у них подвисли несколько детей, на которых они собрали средства, но которые не подходят под критерии фонда. Например, такая ситуация у Арсения Лихачева. Будет ли фонд делать для этих детей исключение? - Формулировка вопроса говорит о том, что ситуация требует подробного пояснения. Перерыв в поставках лекарств после получения регистрации - эта ситуация не нова и известна всем, кто профессионально и заинтересованно занимается обеспечением лекарственными препаратами, в том числе людей с редкими заболеваниями. Ситуация касается не только детей. Проблема оказывается не столь остра, если речь идет о регистрации очередного препарата в линейке средств от той или иной болезни. Или если особенности препарата позволяют накануне регистрации создать его запас, а также если перерыв в терапии - не критичен. В случае заболеваний и препаратов, с которыми работает фонд Круг добра , в частности с препаратом Золгенсма , ситуация иная. В первый же год работы фонда стало очевидно, что проблему с паузой в поставках после регистрации нужно решать безотлагательно. Объединившись с другими НКО и пациентскими организациями, мы начали стучаться во все двери, привлекая внимание СМИ, общества, органов власти. Так, фонд Круг добра стал инициатором круглого стола, который прошел 22 сентября в Общественной палате. Обсуждение проблемы проходило на мероприятиях в Совете Федерации, Госдуме и на других площадках. Мы разговаривали на эту тему с производителями лекарств. Мы сообща искали ответы на вопросы: как ускорить переоформление препарата после регистрации? Какие практические возможности есть для ввоза препарата на этапе после регистрации? Что мы можем сделать, чтобы минимизировать для детей негативные последствия уже сейчас? На мероприятиях и в письмах в Минздрав я говорил о недопустимости перебоев в поставках, подчеркивая необходимость системного решения проблемы. Присоединиться к этим обсуждениям, давать предложения, выступать по этой теме на собственных площадках, дополнительно обращая внимание на серьезность проблемы и различные ее аспекты, могли все, кто чувствовал ответственность за решение этой проблемы вообще и видел необходимость учета нюансов, которые могли быть связаны с конкретными детьми, в частности. В итоге, решением проблемы стало постановление правительства РФ № 14 от 18.01.2022, которым были внесены изменения в Правила приобретения лекарственных препаратов и медицинских изделий для конкретного ребенка с тяжелыми жизнеугрожающим и хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо групп таких детей. Правила были в свое время утверждены Постановлением Правительства РФ № 545 от 06.04.2021, оно регламентировало закупки препаратов в рамках работы Фонда Круг добра . Этот документ позволяет решить проблему большинства детей, которых касалась пауза, возникшая в связи с регистрацией препарата Золгенсма до момента его вывода на рынок, то есть, до начала поставок в качестве зарегистрированного. К сожалению, постфактум из заявлений благотворительных фондов, которые ведут сборы частных пожертвований, стало понятно: все нюансы проблемы все же не охвачены. Сожалеем, что в рамках этого решения оказались не учтены планы нескольких семей, которые по назначению врачей получают от фонда дорогостоящее лечение Эврисди или Спинразой , но собрали деньги на самостоятельную покупку Золгенсма. Обращаем внимание, что у фонда нет эксклюзивного права на ввоз Золгенсма . После завершения процедуры вывода препарата на рынок, он вновь будет доступен для закупки не только в рамках процедур фонда Круг добра . Но надеемся, что такие закупки в дальнейшем и не понадобятся. После состоявшегося в декабре пересмотра критериев назначения препарата (подробнее об этом ниже), Золгенсма , кроме случаев конкретных противопоказаний, назначается, по сути, всем, вновь выявленным пациентам со СМА. Для таких пациентов, которые не получают другой терапии - препаратами Эврисди (рисдиплам) или Спинраза (нусинерсен) - решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо в первую очередь. Дети, семьи которых после декабрьского пересмотра критериев подают документы на смену терапии в пользу Золгенсма за счет Фонда Круг добра , продолжают получать от фонда препараты Эврисди и Спинраза так же, как и Золгенсма , останавливающие развитие болезни. Решения о смене терапии находятся в компетенции федеральных консилиумов. Насколько знаем из общения с коллегами, в процессе ожидания повторного решения врачей федерального консилиума - в связи с уточнением персональных показаний и противопоказаний - сейчас находится и Арсений Лихачев (на момент публикации материала консилиум повторно отказал Арсению в препарате - прим. Znak.com). Если врачи сочтут необходимым сменить терапию на Золгенсма , фонд получит соответствующую заявку и закупит Золгенсма . Поставки Золгенсма налажены и занимают, как правило, не больше двух недель. Точно также, как в случае Арсения Лихачева, Эврисди или Спинразу за счет фонда Круг добра получают и дети, которые ожидают поставки Золгенсма за счет средств благотворителей. Повторимся, фонд обеспечивает лекарствами всех детей со СМА, по которым поступают заявки. У нас не может быть ситуации, что ребенку отказали в лечении. Ребенок будет обеспечен препаратом, который рекомендовали врачи и который указывается в поступающий в фонд заявке. Мы, естественно, знаем о том, что некоторые родители в течение прошлого года не соглашались с решением врачей и открывали сбор на приобретение Золгенсма частным порядком, самостоятельно или с участием благотворительных фондов. Впрочем, о списке таких семей мы можем судить лишь по публикациям в СМИ и соцсетях, из общения с коллегами. Фонд Круг добра в рамках своих полномочий не ведет реестра частных благотворительных сборов, не имеет на это возможностей и ресурсов, не отслеживает информацию об окончании сборов, статусе закупок препаратов, приобретаемых на средства частных жертвователей. Предполагаем, что такие реестры не ведутся и где-либо еще. При этом благотворительные фонды, в отличие от этапа, на котором идет сбор, выглядят скупыми на информацию по окончании сбора - по поводу того, когда планируется приобрести препарат, где и когда предполагается его ввести ребенку, сколько это будет стоить. Так, например, после выхода постановления из общения с коллегами узнали, что до сих пор препарат не был введен ребенку, сбор в пользу которого был объявлен закрытым еще в августе. В связи с этим считаем важным еще раз обратить внимание: участвовать в обсуждении проблемы паузы в поставках после регистрации , обращать внимание на нюансы конкретных ситуаций, могли все стороны, работающие на разрешение этой проблемы системно или чувствующие ответственность за конкретных детей. Отвечая на вопрос о возможности сделать исключение , хотели бы обратить ваше внимание: фонд Круг добра не является в привычном понимании благотворительным фондом, наша работа четко регламентирована законодательством Российской Федерации, документами, выпущенными в отношении фонда президентом и правительством Российской федерации. У руководства фонда Круг добра нет возможности принимать решения за рамками его полномочий, в частности, делать исключения из процедур, которые описаны в обязательных для исполнения фондом документах. - В декабре сообщалось, что фонд закупил препарат Золгенсма для 22 детей. На сегодня для скольких детей он закуплен, сколько стоят в очереди? Сколько детей не подошли под критерии? Скольким детям со СМА оказывается другая помощь? - В июне прошлого года фонд Круг добра объявил о сборе заявок на закупку незарегистрированного на тот момент в России препарата Золгенсма , первое соглашение о поставках фонд подписал в начале августа 2021 года. В 2021 году фонд закупил Золгенсма для 24 детей. В декабре 2021 года поступили одобренные врачами заявки на приобретение Золгенсма еще для трех детей. В текущем году принято уже четыре решения о поставках этого препарата. Таким образом, 24 ребенка уже получили Золгенсма за счет фонда, еще семь доз находятся в процессе оформления и поставки. Всего за время работы фонда мы обеспечили одним из трех лекарств 1090 детей со СМА. Очереди на получение лекарств в фонде нет, все поступающие заявки максимально быстро направляются экспертам и выносятся на решение экспертного совета. Критерии для получения Золгенсма , принятые экспертным советом, являются одними из самых мягких в сравнению с критериями, которыми руководствуются при выборе терапии Золгенсма в других странах и открывают возможности для применения этого лекарства практически для всех вновь выявленных пациентов со СМА. Ограничения связаны только с рисками для ребенка, в частности, которые возникают при смене терапии с другого препарата на Золгенсма . В этом случае критерии требуют перед поступлением заявки в фонд не просто врачебного решения с подтвержденным диагнозом и отсутствием противопоказаний, а решения федерального консилиума, состоящего из специалистов трхъ федеральных медицинских центров. - Как представители руководства фонда относятся к тому, что только он имеет право на покупку препарата сейчас? Какие возможности фонду дало постановление правительства, принятое 24 января? - Правительство РФ постановлением № 14 от 18 января, которым были внесены изменения в правила покупки препаратов фондом Круг добра , дало системное решение застарелой проблемы. Это решение позволит фонду Круг добра и в будущем продолжать закупки препаратов, с которыми работает фонд, без пауз между регистрацией и выводом препарата на рынок. Сейчас это постановление дало возможность Фонду продолжить закупки препарата Золгенсма . Это решение было крайне важно прежде всего для вновь выявленных пациентов со СМА. После завершения процедуры вывода препарата на рынок, Золгенсма вновь будет доступна для закупки не только в рамках процедур фонда Круг добра . Однако надеемся, что такие закупки в дальнейшем и не понадобятся. Позиция фонда: если препарат, с точки зрения врачей, может быть предоставлен, будет удобнее и эффективнее для конкретного ребенка, чем Эврисди или Спинраза , то препарат должен быть приобретен за счет фонда Круг добра . После состоявшегося в декабре пересмотра критериев назначения препарата, Золгенсма , кроме случаев конкретных противопоказаний, назначается, по сути, всем, вновь выявленным пациентам со СМА. Для таких пациентов, которые сейчас не получают другой терапии - препаратами Эврисди или Спинраза - решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо. Поэтому я думаю, что любой человек, понимающий, какие риски для ребенка несет отсрочка начала терапии в случае СМА, однозначно положительно оценит выход постановления правительства. Для фонда принятые изменения в постановление № 545 обеспечивают возможность нормально и спокойно работать и обеспечить детей лекарственными препаратами без перебоев и рисков для детей. Сожалеем, что в рамках этого решения оказались не учтены планы нескольких семей, которые по назначению врачей получают от фонда дорогостоящее лечение Эврисди или Спинразой , но собрали деньги на самостоятельную покупку Золгенсма . - Почему эксперты фонда сформировали критерии оценки детей со СМА, которые отличаются от критерием постановки препарата по инструкции минздрава? Чем руководствовались в фонде? Кто входит в комиссию, которая оценивает соответствие детей критериям? - У нас нет критериев оценки детей. Есть критерии назначения лекарств - это правила, которые принимает экспертный совет фонда. В экспертный совет, по распоряжению правительства России, входят все ведущие отечественные специалисты по лечению редких заболеваний, они опираются и на мнение своих коллег - других специалистов федеральных центров. Экспертный совет - это 27 человек, которые каждую неделю готовы посвятить решению вопросов лекарственного обеспечения детей по 3-4 часа. Экспертный совет возглавил академик Александр Румянцев, в состав входят главный внештатный детский специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, ректор Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета Дмитрий Иванов, главный врач Морозовской детской больницы Валерий Горев, главный врач Детской клинической больницы им. З. А. Башляевой Исмаил Османов. Кроме того, в экспертный совет входят, например, директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией Семьи СМА Ольга Германенко, исполнительный директор Благотворительного фонда Константина Хабенского Екатерина Бартош. Критерии для получения Золгенсма , принятые экспертным советом, соответствуют утвержденной инструкции по применению этого препарата. Для смены терапии - перевода со Спинразы или Эврисди на Золгенсма - предусмотрена процедура оценки ситуации и решение со стороны федерального консилиума, состоящего из врачей трех различных федеральных медицинских центров. Такой подход обусловлен необходимостью всесторонне оценить состояние пациента, исключить субъективность в принятии решений и подтвердить обоснованность выбора метода лечения, что немаловажно, так как смена терапии, особенно в ситуации положительной динамики текущего лечения, рассматривается как риск для ребенка с тяжелым заболеванием. - Представители других фондов жалуются, что Круг добра - это довольно закрытая организация, в которой очень медленно и непонятно выстроены процессы. Фонды не понимают, когда и какие дети получат лекарство. В Круге добра знают об этой проблеме и собираются ее решать? - Процесс принятия решений в фонде жестко регламентирован, в том числе законодательно. В этом смысле фонд Круг добра действительно отличается от благотворительных фондов, в которых некоторые решения, в том числе, о способах, целях, направлениях сборов и трат собранных средств, остаются на усмотрение руководства фондов и могут быть приняты единолично и без огласки. Или, наоборот, с максимальной оглаской, в том числе, персональных данных детей. Мы же ограничены законодательством о медицинской тайне и о персональных данных, определенную информацию можем предоставить только законным представителям ребенка, не можем предавать ее огласке без их разрешения. Законные представители вправе делиться этой информацией и с благотворительными фондами. Опыт общения с некоторыми благотворителями показывает, что под непониманием, кто и когда получит лекарство, иногда имеются в виду требования срочно купить определенное лекарство и неготовность учитывать регламенты принятия решений в Фонде по выбору терапии в каждом конкретном случае. При этом, решения в фонде Круг добра абсолютно прозрачны, дискуссии, обсуждение идей и новых проектов, мы, как правило, проводим в открытом формате в Общественной палате. Участвуют все, кто заинтересован в помощи детям. Фонды, пациентские сообщества вошли в попечительский совет фонда, в экспертном совете также представлены профильные общественные организации. Мы настаиваем на более частых встречах попечительского совета фонда, в который входят руководители различных НКО и известные благотворители. Такие встречи сложно проводить из-за эпидемии, но наши двери для них всегда открыты, а специалисты фонда в нюансах готовы отвечать на их вопросы, что уже и неоднократно происходило. Полагаем очень полезными и встречи в формате Круг друзей Фонда Круг добра , в который вовлекаем представителей и других НКО, проводим встречи с общественными организациям и родителями тяжелобольных детей не только в Москве, но и в других регионах. Это общее правило для председателя правления и всех сотрудников фонда - в любой командировке обязательно находить возможность пообщаться напрямую с теми, кому мы помогаем. Фонд всегда открыт для сотрудничества, и встреч с коллегами, в том числе из некоммерческих организаций, такие встречи проходят регулярно. Для нас фонды и общественные организации - это важный ресурс и ценные партнеры, которые помогают не пропустить ни одного ребенка, нуждающегося в лечении. Именно общественники в некоторых сложных ситуациях и в некоторых регионах помогают нам не терять связь с родителями пациентов и контролировать работу региональных органов здравоохранения, через которые мы получаем заявки на детей. - Сейчас в России разрабатываются минимум два отечественных аналога препарата Золгенсма . Когда они выйдут на рынок, будет ли фонд продолжать закупать препарат Золгенсма по просьбам родителей детей или будет отдавать предпочтение отечественным аналогам? - Подход к принятию решений останется неизменным. Решать, какие препараты помогут ребенку, должны врачи. В целом для того, чтобы фонд получил право закупать новые препараты, они должны подтвердить свою эффективность, и экспертный совет должен включить их в перечень лекарственных препаратов, с которыми работает фонд. Фонд, да и в целом пациентское сообщество, все мы заинтересованы в том, чтобы фармацевтические компании - зарубежные, российские - выходили с новыми, более доступными по цене, имеющими меньшее количество противопоказаний, более эффективными препаратами. Конечно, хотелось бы надеяться, что отечественные препараты смогут, как минимум, составить конкуренцию иностранным аналогам, а в идеале - продемонстрировать большую эффективность в лечение детей, в том числе, большую эффективность, чем у Золгенсма . Этот препарат продвигают, как, буквально, волшебное средство. Но опыт показывает, что препарат, как и любое другое лекарство, не всегда эффективен. К нам уже обращаются родители некоторых детей, которые ранее получили Золгенсма , с просьбой о возвращении к терапии другими препаратами от СМА.

Подробнее читайте на znak.com ...