Швейцарская фармкомпания Novartis AG запустила лотерею по бесплатному распределению самого дорогого в мире препарата для лечения тяжелого недуга – спинальной мышечной атрофии у детей.

Швейцарская фармкомпания Novartis AG запустила лотерею по бесплатному распределению самого дорогого в мире препарата для лечения тяжелого недуга – спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. СМА относится с генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось лишь в снятии симптомов и пожизненном приеме препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. Этот диагноз стоит на первом месте в списке факторов детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями.

С конца XIX века, когда болезнь была впервые описана, и до последнего времени радикальных методов лечения не существовало. И только в этом году была одобрена генная терапия, разработанная швейцарскими фармацевтами. Опыты показали, что единственная доза нового препарата обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. Итогом становится нормальная выработка специфического белка и последующее исцеление. Пациенты начинают самостоятельно дышать без аппарата искусственной вентиляции легких, существенно улучшаются моторные навыки (способность сидеть, вставать, ходить). В ряде случаев отмечается полное соответствие нормальному возрастному развитию.

Программа бесплатного распределения этого лекарства, уже названного "самым дорогим в мире", будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены. На данный момент продажи лекарства разрешены только в США. Стоимость одной дозы составляет 2,1 млн долларов.

Как отмечает The Wall Street Journal, эта в ходе лотереи бесплатно смогут распределять около 100 доз в год. Дважды в месяц независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами. Критики это инициативы называют схему "неуместной" и "очень жестокой". Ведь только в Европе около 1,6 тыс. детей страдают от самой тяжелой формы СМА. "Родители предпочли бы программу, которая в первую очередь учитывала бы степень необходимости препарата", – отмечают они.

Однако представитель Novartis заявил, что компания выбрала такой подход, поскольку введение сложных критериев отбора может ущемить права некоторых пациентов. Отметив, что распределение дорогостоящего препарата всегда является "тяжелой этической дилеммой", представитель компании с сожалением констатировал, что идеального решения пока не существует. Препарат выпускается в очень ограниченном количестве на единственной фабрике, и компания вынуждена делать ставку на американский рынок, где это лекарство уже разрешено.

Возможно, ситуация изменится с открытием еще двух производств, запуск которых запланирован на следующий год.

Подробнее читайте на vesti.ru ...