Всего один укол помогает: в России зарегистрировали "Золгенсму"

2021-12-10 18:39

Снято главное ограничение: после регистрации в разы упрощается и ускоряется ввоз лекарств. Фонд "Круг добра", помимо прочего, расширил возрастные рамки применения препарата.

Минздрав России зарегистрировал самое дорогое лекарство в мире – "Золгенсма". Всего один укол помогает детям с диагнозом "спинальная мышечная атрофия" побороть эту тяжелейшую болезнь. Благодаря фонду "Круг добра", который создан по инициативе президента, препарат уже получили более 20 детей.

Большое событие для маленьких пациентов, у которых каждый день на счету. Препарат "Золгенсма" официально зарегистрирован в России. Ввоз разрешён на пять лет. Это означает, что лекарство станет доступнее и для тех, кто проходил лечение другими препаратами, и для новых выявленных случаев заболевания спинальной мышечной атрофии.

"Фонд "Круг добра", который обеспечивает этим лекарством пациентов со СМА, в тот же день, когда была осуществлена регистрация, провёл экспертный совет и изменил критерии. Теперь большая часть пациентов со СМА смогут получить этот препарат, поскольку ограничивающие критерии устранены", – рассказал Сергей Куцев, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ.

Снято главное ограничение: после регистрации в разы упрощается и ускоряется ввоз лекарств. Фонд "Круг добра", помимо прочего, расширил возрастные рамки применения препарата. При назначении больше будут ориентироваться на вес пациента.

"Существующие технологии позволяют обеспечить непосредственный доступ родителей к информации, как ребёнок будет обеспечен лекарствами. Для этого фондом была создана информационная система – все данные о пациентах хранятся там. Регионы имеют доступ к ней и через её направляют нам документы", – рассказал Александр Ткаченко, председатель правления фонда "Круг добра".

Тем не менее, доступность "Золгенсмы" остаётся сниженной во всём мире. Но в России больше всего людей получили терапию, отмечают в Минздраве. Это порядка 70 пациентов. 21 из них – за счёт фонда "Круг добра". Люди со СМА получают лечение и другими препаратами – "Спинразой" и "Рисдипламом". "Золгенсма" – самый дорогой из них. Одна инъекция стоит 160 миллионов. Но достаточно одного укола.

"Золгенсма" не эффективнее других препаратов. Все клинические исследования показали примерно одинаковую эффективность всех трёх препаратов, но я хотел бы особенно подчеркнуть, что для "Золгенсмы" особенно важно раннее выявление. Потому что нужна одна инъекция. Вся надежда на раннее выявление", – пояснил Сергей Куцев.

С 2023 года в России планируют ввести массовое обследование всех новорождённых по СМА. То есть, большая часть детей с выявленными случаями заболевания смогут получить "Золгенсму" в первый месяц жизни.

Все главные новости и видео доступны на медиаплатформе "Смотрим".

Подробнее читайте на ...

круг добра россии золгенсма пациентов сма фонд ввоз

«Круг добра» помог ребенку с миодистрофией Дюшенна получить дорогостоящее лечение

МОСКВА, 20 ноября, ФедералПресс. 4-летний Степан из Екатеринбурга стал 50-м подопечным Фонда «Круг добра», страдающим от мышечной дистрофии Дюшенна. Он получил инновационный препарат генной терапии под названием «Деландистроген моксепарвовек», известный также как «Элевидис». fedpress.ru »

2024-11-20 15:42

Фото: vz.ru

Первый ребенок в России получил новый генный препарат от фонда Круг добра

Шестилетний мальчик из Архангельской области стал первым в России, получившим от Фонда Круг добра инновационный генный препарат Эладокаген экзупарвовек для лечения редкого заболевания. Шестилетний мальчик из Архангельской области стал первым в России, получившим один из самых дорогих генных препаратов в мире, «Эладокаген экзупарвовек», стоимостью около 3 млн евро, для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических кислот, сообщается на сайте Фонда «Круг добра». vz.ru »

2024-11-18 13:12

"Круг добра" будет закупать препарат для терапии острого миелобластного лейкоза

С применением гилтеритиниба достигается выживаемость без прогрессирования как минимум на полгода, говорится в сообщении фонда tass.ru »

2024-10-23 13:30

"Круг добра" включил вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз в перечень заболеваний

В фонде отметили, что в списке для закупок для терапии первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза уже есть препарат с международным непатентованным наименованием Эмапалумаб tass.ru »

2024-08-05 14:50

"Круг добра" и "Союзмультфильм" выпустят мультфильм о подопечных фонда

Музыку для нового мультфильма согласился предоставить детский композитор, заслуженный деятель искусств России Григорий Гладков tass.ru »

2024-06-05 07:20

"Круг добра" закупает лекарства, которые могут вылечить от гепатита С за 8-12 недель

Председатель правления фонда, председатель комиссии ОП по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко сообщил, что лечение дает возможность практически избавить детей от стигматизации болезни tass.ru »

2024-05-22 10:50

Фото: aif.ru

«Круг добра» расширил список закупаемых препаратов для тяжелых пациентов

Эксперты включили в список церебротендинозный ксантоматоз — заболевание, которое связано с нарушением обмена липидов. aif.ru »

2024-03-29 16:58

Фото: vz.ru

Круг добра начинает прием заявок на лечение синдрома Шерешевского-Тернера

Фонд Круг добра с 20 декабря открывает прием заявок на препарат соматропин для детей с синдромом Шерешевского-Тернера, сообщили в пресс-службе благотворительный организации. «Итогом обсуждения проблемы на круглом столе стало обещание производителя оперативно, в начале 2024 года нарастить производство соматропина еще на 50% от предполагавшегося ранее объема. vz.ru »

2023-12-19 19:04

"Круг добра" сообщил, что санкции не повлияли на обеспечение лекарствами подопечных фонда

При этом они затруднили логистические процедуры поставки, отметил председатель правления Александр Ткаченко tass.ru »

2023-12-16 12:03

"Круг добра" сможет формировать резерв лекарств, необходимых для своих подопечных

По данным Минздрава, "таким образом, фонд станет еще более эффективным инструментом для сохранения жизни и здоровья детей с тяжелыми заболеваниями" tass.ru »

2023-12-13 18:47

"Круг добра" может пополнить свой лекарственный перечень десятком новых препаратов

Фонд "Круг добра", который помогает детям с редкими и тяжёлыми заболеваниями, планирует пополнить свой лекарственный перечень десятью новыми препаратами. Об этом сообщил сообщил председатель фонда Александр Ткаченко на конференции в Общественной палате. life.ru »

2023-12-06 15:05

"Круг добра" сможет помогать в лечении детей с ещё двумя тяжёлыми заболеваниями

Экспертный совет фонда "Круг добра" включил в перечень тяжёлых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных), два заболевания, теперь перечень расширился до 88 позиций, рассказал Александр Ткаченко, председатель правления фонда. life.ru »

2023-10-25 16:17

Фото: vz.ru

Круг добра доставил первый накостный дистракционный аппарат в Российскую детскую клиническую больницу

Первый накостный дистракционный аппарат для ребенка с тяжелым заболеванием синдромом Пьера Робена уже закуплен и доставлен в Российскую детскую клиническую больницу (РДКБ) Минздрава России, сообщил председатель правления фонда Круг добра, председатель комиссии Общественной палаты России по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко. vz.ru »

2023-09-26 11:15

Фото: vz.ru

Круг добра передал в НМИЦ оториноларингологии ФМБА имплантат наружного уха

Национальный медицинский исследовательский центр оториноларингологии ФМБА получил первый имплантат для наружного уха, средства на которые направил фонд Круг добра, сообщил глава правления фонда протоиерей Александр Ткаченко. vz.ru »

2023-09-12 14:48

Фото: lenta.ru

«Круг добра» объяснил невозможность оплаты повторной терапии мальчика со СМА

Фонд «Круг добра», отвечая на вопросы СМИ, объяснил невозможность оплачивать повторную терапию страдающего от спинальной мышечной атрофии (СМА) мальчика из Екатеринбурга. В фонд «Круг добра» заявка на обеспечение ребенка не поступала, поскольку тандемная терапия все еще имеет статус экспериментальной. lenta.ru »

2023-08-30 18:14

"Круг добра" одобрил 18 заявок на лечение пациентов из новых регионов

Председатель правления фонда протоиерей Александр Ткаченко сообщил, что идет процесс выстраивания работы органов здравоохранения на этих территориях tass.ru »

2023-05-23 13:24

"Круг добра" взял под крыло более 6 тысяч детей с тяжёлыми заболеваниями

Более 6000 российских детей получили поддержку от социального фонда "Круг добра", сообщил руководитель организации протоиерей Александр Ткаченко. life.ru »

2023-05-11 12:56