Мышцам надо двигаться. Как лечат детей со СМА российским дженериком?

2024-8-2 12:31

Встреча родителей детей со СМА и производителя нового российского препарата состоялась на днях. Они смогли задать все волнующие вопросы, а также посетили экскурсию по производству.

Родители пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) и врачи встретились с разработчиками воспроизведенного препарата нусинерсен. Специалисты компании ГЕНЕРИУМ ответили на вопросы о его разработке и регистрации, а также об особенностях лечения и перехода на воспроизведенный препарат патогенетической терапии.Общение прошло в рамках двух встреч. Задать все интересующие вопросы представители пациентского сообщества сначала смогли в онлайн-режиме, также для желающих была организована экскурсия на производство препарата и очная встреча с производителем на территории академгородка фармацевтической компании.Пациентское сообщество с волнением восприняло новость о том, что в России появился дженерик препарата, показанного для терапии спинальной мышечной атрофии, поэтому вопросов к разработчикам было много.«Мы с большим пониманием относимся к желанию пациентов и их представителей получать максимальную информацию о препарате, который рекомендован им по жизненным показаниям, — рассказал вице-президент фармкомпании, член-корр. РАН Дмитрий Кудлай. — Компания имеет 15-летний опыт работы с орфанными проектами и осуществляет полный цикл производства лекарственных препаратов в России в соответствии с международным стандартом GMP, присутствует в странах Ближнего Востока, Латинской Америки, Юго-Восточной Азии. Данный препарат как представитель перспективного класса антисмысловых олигонуклеотидов является результатом многолетней работы коллектива нашей компании».Один из главных вопросов, звучащих от пациентского сообщества, — почему не проводились клинические исследования. Производитель пояснил, что для химически воспроизведенного дженерика клинические исследования не являются условием регистрации, и подробно остановился на отличии химически синтезированных препаратов, которым является нусинерсен, от биотехнологических препаратов, которые производятся на живых клетках, а также на отличиях в регистрации таких препаратов.Воспроизведенный препарат, представляющий собой химически синтезированный раствор для интратекального введения, прошел регистрацию в соответствии с требованиями ЕАЭС, применяемыми в России. При этом требования ЕАЭС полностью повторяют требования FDA — самого строгого и авторитетного органа регулирования и надзора в области безопасности лекарств США.Представители компании, принимавшие участие в разработке и регистрации, рассказали о том, что в данном случае химически синтезированный продукт освобождается от клинических исследований законодательно, что обусловлено его абсолютной идентичностью оригинальному препарату:«В составе регистрационного досье воспроизведенного препарата есть пункт "Подтверждение структуры", где приведены полученные в ходе разработки данные с приборов о полной идентичности химических и физических свойств воспроизведенного препарата и препарата сравнения. Никаких отклонений в данных не было выявлено», — пояснили в компании.Представители службы фармаконадзора компании разъяснили, как следует сообщать о нежелательных реакциях в случае их возникновения, а также заверили, что ни один случай нежелательной реакции не остается без внимания производителя и контролирующих органов. Был также дан ответ на вопрос о пострегистрационном наблюдательном исследовании:«Наблюдение за пациентами в реальной клинической практике нужно не только для того, чтобы оценить эффективность препарата, но и чтобы собрать информацию о безопасности. Врач, регулярно наблюдающий пациента, будет вносить в карту даже малейшие жалобы. Компания добровольно организует пострегистрационное наблюдательное исследование, чтобы сбор информации о нежелательных явлениях был максимально полным, помимо поступающих через систему сбора информации о нежелательных реакциях, регулируемую Росздравнадзором. Участие в пострегистрационном наблюдательном исследовании для пациентов — добровольное».После встречи со специалистами пациенты смогли посетить R&D-центр компании, увидеть лаборатории, в которых шла разработка препарата, оборудование, используемое при химическом синтезе нусинерсена, современные хроматографы, применяемые для его очистки, и другой инструментарий.Обе встречи состоялись под председательством главного внештатного детского специалиста невролога Минздрава Московской области, к. м. н. Олега Лапочкина, который также участвовал в беседе, представляя интересы пациентов: задавал вопросы представителям фармкомпании и пояснял пациентам сложные моменты, касающиеся разработки, принципов действия препарата, его состава и т. д.«Терапия нервно-мышечных заболеваний с каждым годом совершенствуется, внедряются новые технологии, появляются эффективные препараты. Как врач, я убежден, что пациенты должны обладать исчерпывающей информацией, мы обязательно будем контролировать ход лечения пациентов воспроизведенным препаратом нусинерсен. В целом, я положительно отношусь к новости, что в нашей стране появился собственный нусинерсен, — это большое событие для всего сообщества врачей, пациентов и их родителей. Уверен, что переход на воспроизведенный лекарственный препарат будет осуществлен с учетом всех клинических и организационных вопросов», — сказал Олег Лапочкин.Взрослые пациенты в Московской области уже начали получать терапию российским дженериком. Введение препарата нескольким пациентам прошло в стандартном режиме без осложнений, пациенты чувствуют себя хорошо, — отмечено в сообщении Фонда «Семьи СМА».Олег Лапочкин отметил, что будет лично мониторировать ход лечения дженериком нусинерсена и информировать родителей пациентов о результатах.Воспроизведенный препарат нусинерсен предназначен для лечения всех типов проксимальной СМА у пациентов любого возраста. Нусинерсен увеличивает выработку белка выживаемости мотонейронов, препятствуя прогрессированию заболевания и способствуя стабилизации состояния и/или улучшению двигательной функции.Ссылки на источники:1. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 85 (ред. от 15.02.2023) «Об утверждении Правил проведения исследований биоэквивалентности лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза»2. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 20.10.2023) «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения»

Подробнее читайте на ...

препарата пациентов компании нусинерсен препарат препаратов сма регистрации

Безопасность доказана. Пациентов со СМА начали лечить российским препаратом

В регионах начали лечить пациентов со СМА российским препаратом. Лекарство предназначено для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии. Пациентами, которые первыми получили терапию российским лекарством, стали как дети, так и взрослые. aif.ru »

2024-10-18 19:25

Первый биоаналог. Врачам и пациентам представлен российский нусинерсен

Специалситам и пациентам был представлен первый синтезированный в России антисмысловый олигонуклеотид для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первый в мире биоаналог оригинального нусинерсена. aif.ru »

2024-06-17 17:12

Первый аналог. Врачам и пациентам представлен российский нусинерсен

Специалситам и пациентам был представлен первый синтезированный в России антисмысловый олигонуклеотид для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первый в мире биоаналог оригинального нусинерсена. aif.ru »

2024-06-17 17:12

Во Франции связали смерть 17 тысяч пациентов с COVID с приемом препарата от малярии

Ученые из Франции, ссылаясь на данные журнала Nature от 2021 года, выдвинули гипотезу о возможной причастности приема антималярийного препарата HCQ (гидроксихлорохин) со смертью 16,9 тысяч человек, болевших COVID-19 в первую волну пандемии коронавируса. tvzvezda.ru »

2024-01-05 16:23

Фото: aif.ru

Не теряйте бдительность. ОРВИ нужно лечить с появлением первых симптомов

Во многих регионах России зафиксирован рост заболеваемости ОРВИ, гриппом и ковидом. Медики настоятельно советуют уже при первых симптомах начинать принимать противовирусные препараты широкого спектра действия прямой противовирусной активности. aif.ru »

2023-12-19 08:00

Фото: aif.ru

Постковидный синдром: лечить, нельзя игнорировать

У 90% пациентов, перенесших COVID-19 в тяжёлой форме, симптомы, обусловленные остаточными изменениями в лёгких, сохраняются и после выздоровления. Об этом шла речь на конгрессе «Человек и лекарство». Как им помочь? aif.ru »

2022-04-08 20:17

Фото: znak.com

В Петербурге главврача центра, где умерли пациенты, подозревают в применении контрафакта

В Петербурге главного врача Городского консультативно-диагностического центра № 1 Евгения Попова, задержанного по делу о гибели нескольких пациентов после обследования желудка, подозревают в использовании контрафактного химического препарата znak.com »

2022-01-28 14:34

ВОЗ рекомендовала два новых препарата для лечения пациентов с COVID-19

Специалисты настоятельно рекомендовали применение препарата барицитиниб в сочетании с кортикостероидами для пациентов с тяжелой формой заболевания tass.ru »

2022-01-14 10:37

Первый за 18 лет препарат от Альцгеймера одобрен в США

Несмотря на спорные результаты клинических испытаний, FDA в ускоренном порядке одобрило применение нового препарата от болезни Альцгеймера. vesti.ru »

2021-06-08 16:12

Что за новые рекомендации по лечению COVID-19 утвердил Минздрав?

26 октября Минздрав России опубликовал обновленные рекомендации по профилактике, диагностике и лечению коронавируса. aif.ru »

2020-10-27 12:40

Правда, что США скупили все лекарства от COVID-19?

СМи облетела сенсационная новость: США скупили почти весь мировой запас препарата для лечения COVID-19 «Ремдесивир». Россия же готовится экспортировать свою новинку — «авифавир». aif.ru »

2020-07-09 10:05

Багдад связался с Москвой по поводу поставок препарата для пациентов с коронавирусом

Общее число заразившихся коронавирусом в Ираке достигло 22,7 тыс. tass.ru »

2020-06-16 20:32

Япония отложила одобрение препарата "Авиган" для лечения пациентов с коронавирусом

Изначально правительство рассчитывало завершить этот процесс в течение мая, но исследования не доказали достаточную эффективность препарата tass.ru »

2020-05-26 03:25

Российский препарат от COVID-19 испытают за один-два месяца

Клинические испытания российского препарата от коронавируса COVID-19 планируется завершить через 4-8 недель. Об этом рассказал главный уролог Минздрава РФ, академик Дмитрий Пушкарь. Он отвечает за выполнение протокола исследований препарата в России. vesti.ru »

2020-05-24 10:23

Фото: aif.ru

Скворцова рассказала о результатах исследования лекарства от COVID-19

Клинические исследования препарата «Мефлохин» показывают хорошие результаты у пациентов с коронавирусной инфекцией средней тяжести. aif.ru »

2020-05-15 17:17

Сингапур начал клинические испытания препарата для лечения пациентов с коронавирусом

Речь идет о препарате Remdesivir, разработанном изначально для лечения лихорадки Эбола tass.ru »

2020-05-05 08:36

Фото: 5-tv.ru

Московские клиники после смертей пациентов отказываются от препарата для наркоза

Препарат, предположительно, токсичен. Решение не использовать его принято негласно, — сообщают СМИ. 5-tv.ru »

2018-06-29 12:35